什么是Portal机械挤压穿孔技术？

Portal创新递送平台采用基于物理原理的机械挤压穿孔技术，其工作流程高效且温和：

混合：将细胞与目标载荷（如 mRNA、RNP等）共同悬浮于溶液中；

挤压：使细胞快速通过 Portal® 特殊设计的微流控芯片通道（孔径约为细胞直径的70%）；

进入：细胞在物理挤压下发生瞬时形变，形成可自我修复的孔隙，周围目标分子顺势进入细胞质；

恢复：细胞膜迅速修复，细胞恢复完整状态。

整个过程快速、温和，无需化学试剂或病毒载体，也避免了电击对细胞造成的应激与损伤。

为什么Portal更适合HSCs工程化？

1. 高效递送多种mRNA与RNP，支持体内外表达

超过90%的HSCs可高效表达转染的mRNA。

2. 更大限度保持细胞表型与功能

经微阵列分析、CFC测定和NBSGW小鼠移植研究证实，Portal处理的CD34+细胞在行为上与未处理组高度一致；

相比之下，电穿孔易导致基因表达失调、集落形成下降、植入率降低及分化能力受损；

递送抗B2M和抗CCR5 RNPs时，CD34+细胞可实现高编辑率。

Portal对细胞表型和分化能力几乎没有影响

3. 处理后细胞可立即使用，大幅缩短制备周期

无需恢复培养，可直接用于移植，显著减少体外操作时间；

更符合临床“床旁即时使用”（point-of-care）需求。

Portal是人类原代CD34+细胞进行mRNA转染或基因编辑的理想技术方案，不仅可实现高效细胞改造，还可快速投入临床应用，助力建立更贴近患者的HSC治疗新范式。

Portal 矩阵：覆盖研发至临床的全链条需求

1. Gateway™ ：科研级细胞递送系统

专为细胞基因治疗研发设计，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白质等多样化递送。适用于免疫细胞、干细胞等难转染细胞，显著提升基因编辑效率。

2. Galaxy™ ：高通量细胞递送系统

可与自动化平台无缝集成，满足大规模化合物筛选需求，助力药企快速筛选有效候选药物，降低研发成本与时间。

3. GMP级模块化耗材（MilliBooster等）

支持临床级细胞治疗生产，兼容第三方GMP设备，推动产业化进程。

应用前景：推动更接近临床的HSC治疗新模式

Portal创新递送平台不仅适用于mRNA和RNP，还可高效递送蛋白质、小分子、纳米材料等多种生物材料，具备广泛的应用潜力。该技术有望实现：

快速、规模化的细胞工程化；

体外停留时间更短，降低细胞应激；

更优的细胞存活率与功能维持，进一步提升治疗效果。

凭借高效、温和与多用途的特性，Portal技术为造血干细胞基因编辑与细胞治疗提供了一条更可靠、更贴近临床的创新路径。

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